PLATFARM

El proyecto PLATFARM consiste en una plataforma para cribado de fármacos con el objetivo de reforzar la calidad de los resultados de los ensayos preclínicos en lo que se refiere a la eficacia y la seguridad de nuevos fármacos, medicamentos y productos sanitarios y cosméticos.

Recientemente, la FDA ha establecido un cambio de paradigma en el proceso de descubrimiento de fármacos que propone utilizar alternativas al ensayo en animales para investigar la seguridad y la eficacia de los fármacos.

Nuestro proyecto tiene como objetivo aprovechar todo el potencial de diferentes grupos de la USC para la utilización de nuevos modelos traslacionales, en lo que se refiere a estudios in vitro para la búsqueda de nuevos compuestos activos y la evaluación de su seguridad y eficacia.

El desarrollo de modelos estandarizados que puedan llegar a un nivel de automatización y trazabilidad elevado se presenta como una herramienta muy útil para reducir e incluso evitar la experimentación en pequeños animales.

El proyecto validará esta plataforma desarrollando diferentes modelos aplicados a tres patologías con una necesidad clínica no cubierta (cáncer, hígado graso y colitis ulcerosa) y llevando a cabo el cribado de colecciones de compuestos y productos naturales.

En las dianas identificadas en el cribado se evaluarán la seguridad y su efecto terapéutico usando organoides derivados de muestras de biopsias humanas. Además, utilizando técnicas de inteligencia artificial se realizará la deconvolución del efecto de los compuestos mediante genómica y proteómica para identificar las vías/dianas sobre la que actúan y conocer su mecanismo de acción.

Este abordaje multidisciplinar, multicéntrico y que implica la coordinación entre diferentes líneas de actuación del Plan Complementario de Biotecnología Aplicada a la Salud, representa una aproximación holística enfocado al nuevo paradigma de descubrimiento de fármacos propuesto por la FDA.

La baja capacidad de traslación clínica de los modelos animales para el cribado de fármacos, junto con las implicaciones éticas y las crecientes restricciones de uso de animales en experimentación, han abierto la posibilidad de utilizar alternativas al ensayo en animales para investigar la seguridad y la eficacia de los fármacos y, en general, de cualquier medicamento y producto sanitario en fase de investigación.  

Por ello, el proyecto PLATFARM tiene como objetivo el desarrollo de una plataforma que aporte modelos celulares fisiológicos y/o relevantes de la enfermedad humana in vitro que se puedan implementar en las etapas tempranas del descubrimiento de fármacos y permitir aumentar el éxito de los ensayos clínicos en humanos y reducir el tiempo y costes del desarrollo de terapias innovadoras. 

Durante el proyecto, se han desarrollado modelos in vitro 2D y 3D adecuados para cribado en glioblastoma, colitis ulcerosa, adenocarcinoma ductal de páncreas, tumores del sistema nervioso periférico y esteatosis hepática, así como una plataforma in ovo para la evaluación de actividad farmacológica. Estos modelos se han empleado en campañas de cribado de quimiotecas propias o de reposicionamiento, e identificado hits en algunas de las enfermedades estudiadas que prosiguen su validación. De esta manera, se refuerza la calidad de resultados de ensayos preclínicos y se reduce la necesidad de experimentación animal.  

En este proyecto han colaborado investigadores de Universidad de Santiago de Compostela, Instituto de Investigación Sanitaria Santiago de Compostela (IDIS), Instituto de investigación biomédica de A Coruña (INIBIC), Centro nacional de análisis genómico Instituto de Bioingeniería de Cataluña (IBEC), Universidad de Castilla la Mancha, Fundación Medina, CICbioGUNE. Estos resultados han contribuido a la creación de la spin-off Albor Biotech .