MOLPRIONMODEL

Potenciales moléculas diagnósticas y terapéuticas de las enfermedades priónicas en organoides y modelos animales

Este proyecto se centra en el desarrollo de una terapia génica innovadora para enfermedades priónicas, procesos neurodegenerativos fatales sin tratamiento conocido que afectan tanto a animales como a humanos. La terapia génica propuesta implica el uso de vectores virales para introducir una mutación dominante negativa con efecto protector que se expresa de forma natural en algunos seres humanos en la proteína prion celular ovina (mutación G130V). Se utilizarán virus adenoasociados (AAV) para llevar a cabo esta modificación genética y como modelo experimental se utilizarán ratones de la línea tg338, que sobreexpresan 8 veces la PrP ovina VRQVRQ. Se espera que esta terapia prolongue la supervivencia o detenga la progresión de la enfermedad en ratones transgénicos infectados con scrapie. Los resultados obtenidos podrían ser de importancia tanto para el tratamiento del scrapie como para el futuro desarrollo de una terapia potencial para las enfermedades priónicas en humanos.