El proyecto PLATFARM busca desarrollar una plataforma para el cribado de fármacos que permita identificar nuevos compuestos activos y evaluar su seguridad y eficacia, superando las limitaciones de los ensayos en animales y garantizando medicamentos más seguros y efectivos para el mercado.
Un estudio del año 2021 publicado en la revista Nature revelaba que la cifra estimada de ratones y ratas presentes en los laboratorios de Estados Unidos podía llegar a superar los 111 millones. Esta cifra tan impactante refleja cómo, durante mucho tiempo, los ensayos con animales han sido una parte elemental de la experimentación científica y, por lo tanto, especialmente en el desarrollo de fármacos y su posterior comercialización. Sin embargo, a partir de ese mismo año, tanto la Food and Drug Administration de los Estados Unidos (FDA) como el Parlamente Europeo iniciaron, de manera individual, diversas acciones con el objetivo de eliminar gradualmente esas prácticas tanto en los laboratorios europeos como en los estadounidenses. Estas iniciativas buscan promover una investigación más ética y humanitaria, además de reducir el uso de animales en los ensayos científicos.
Así pues, y gracias al avance de la tecnología, cada vez es más factible ofrecer nuevas alternativas viables a la experimentación animal. Éstas nuevas opciones abren las puertas a la utilización de otros métodos que hacen uso de células humanas y otros modelos para imitar ciertas funciones específicas. Éstos no sólo aportan igual o más beneficios que las técnicas tradicionales, sino que también respetan el bienestar de los animales, al tiempo que aseguran más eficacia y seguridad de los medicamentos desarrollados.
Este cambio de paradigma también se debe a que, a medida que se ha avanzado en la investigación de enfermedades más complejas y difíciles de tratar, los modelos de animales han demostrado ser cada vez menos efectivos. Los resultados obtenidos en animales han demostrado no ser indicadores completamente fiables para la toxicidad del medicamento en humanos, lo que ha conducido a que más del 90% de los medicamentos testados en animales no lleguen al mercado. Esta alta tasa de fracaso ha puesto de relieve la necesidad de desarrollar nuevas formas de experimentación que puedan superar todos esos desafíos, garantizando la comercialización de medicamentos seguros y eficaces. Entre estos métodos destacan los órganos en chips de microfluídica, otros modelos in vitro avanzados como organoides derivados de células de pacientes, y la aplicación de la inteligencia artificial al análisis masivo de datos.
MODELOS IN VITRO AVANZADOS: EL FUTURO DE LA EXPERIMENTACIÓN
Concretamente, los modelos in vitro avanzados se han posicionado como una alternativa prometedora y ética en la búsqueda de compuestos activos pues, además de ser más simple de aplicar, ofrece numerosas ventajas sobre los modelos tradicionales con animales. Por ejemplo, las técnicas in vitro, especialmente aquellas que utilizan células humanas, proporcionan datos más directamente relevantes para la biología humana, minimizando las discrepancias entre las respuestas observadas en animales y humanos. Este enfoque permite el desarrollo de modelos de tejidos humanos que imitan fielmente la fisiología humana, lo cual es crucial para el estudio de enfermedades y la prueba de tratamientos en un contexto más realista.
Además, la experimentación in vitro presenta una ventaja respecto a los métodos que implican la presencia de animales. Las condiciones experimentales pueden ser controladas con gran precisión, reduciendo la variabilidad y aumentando la reproducibilidad de los resultados. Las pruebas in vitro pueden realizarse en cortos plazos, acelerando el proceso de investigación y desarrollo de fármacos, lo que, combinado con una mayor pertinencia biológica, permite avanzar rápidamente en la búsqueda de compuestos activos.
Por otro lado, desde una perspectiva ética, las técnicas in vitro reducen en gran medida la necesidad de utilizar animales en experimentos, lo cual permite abordar las crecientes preocupaciones sociales y respetar esas nuevas normativas sobre el bienestar animal. Al final, no hay que olvidar que la reducción del sufrimiento y la explotación de seres vivos es un paso significativo hacia una investigación más humanitaria.
PLATFARM, NUEVA VÍA PARA EL DESARROLLO DE FÁRMACOS
Así, bajo este objetivo de potenciar el empleo de modelos in vitro avanzados como un recurso seguro y eficiente para el desarrollo de fármacos, se sitúa el proyecto PLATFARM. Está liderado por investigadores de la Universidad de Santiago de Compostela (USC), con colaboración del Instituto de Investigación Sanitaria Santiago de Compostela (IDIS), Instituto de investigación biomédica de A Coruña (INIBIC), Centro nacional de análisis genómico, Instituto de Bioingeniería de Cataluña (IBEC), de la Universidad de Castilla la Mancha, Fundación Medina y del CICbioGUNE, como parte del Plan Complementario de Biotecnología Aplicada a la Salud en Galicia.
PLATFARM tiene como objetivo el desarrollo de una plataforma para el cribado de fármacos que consiga reforzar la calidad de los ensayos preclínicos en términos de eficacia y seguridad de nuevos medicamentos, productos sanitarios y cosméticos. Se trata de un proyecto que surge en respuesta a ese nuevo cambio de paradigma establecido por la FDA. Por ello, PLATFARM tiene como misión aprovechar el potencial de diversos grupos de investigación de la USC para desarrollar modelos in vitro avanzados y traslacionales, para la búsqueda de nuevos compuestos activos y la evaluación de su seguridad y eficacia.
El proyecto validará esta plataforma mediante el desarrollo de modelos estandarizados, automatizados y con alta trazabilidad, útiles para reducir e incluso eliminar la experimentación en animales pequeños. Se centrará en tres patologías con necesidades clínicas no cubiertas: cáncer, hígado graso y colitis ulcerosa. Para cada una de estas enfermedades, se llevarán a cabo cribados de colecciones de compuestos y productos naturales. Las dianas identificadas se evaluarán en términos de seguridad y efecto terapéutico usando organoides derivados de muestras de biopsias humanas.
Además, mediante técnicas de inteligencia artificial, se realizará la deconvolución del efecto de los compuestos a través de genómica y proteómica, con el fin de identificar las vías y dianas sobre las que actúan y entender su mecanismo de acción. Este enfoque multidisciplinar y multicéntrico representa una aproximación holística alineada con el nuevo paradigma de descubrimiento de fármacos propuesto por la FDA y una vía novedosa y esperanzadora para la medicina personalizada.
