Optimización de la fabricación de vectores lentivirales para la producción de CAR-T u otras terapias celulares
LINEA DE ACTUACIÓN 6: TÉCNICAS Y PROCESOS PARA TERAPIAS AVANZADAS Y DIRIGIDAS, FORMACIÓN QUIRÚRGICA Y ROBÓTICA MÉDICA.
Palabras clave: cánceres hematológicos; células CAR-T; vectores lentivirales, biorreactores; Normas de Correcta Fabricación (NCF).
Coordina: Clínic Barcelona; Institut d’Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer (IDIBAPS).
Participa: LEITAT; Hospital Sant Joan de Déu (Catalunya); Complejo Hospitalario y Universitario de Santiago (CHUS-Galaria).
Persona de contacto: Manel Juan y Hugo Calderón (mjuan@clinic.cat / hcalderon@clinic.cat)
La inmunoterapia ha transformado el tratamiento del cáncer al aprovechar el sistema inmunológico para atacar las células tumorales. Un avance fundamental en este ámbito es la terapia celular adoptiva, que emplea particularmente linfocitos T modificados con Receptores de Antígeno Quimérico (CAR), que ha demostrado ser altamente efectiva contra los cánceres hematológicos.
El Hospital Clínic de Barcelona ha liderado en Europa el desarrollo académico de células CAR-T dirigidas al antígeno CD19 prevalente en las neoplasias de células B (ARI0001). Obtener la autorización bajo exención hospitalaria de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) marcó un hito significativo. Además, obtener la designación PRIME de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para nuestro producto desarrollado académicamente subraya su potencial para proporcionar opciones de tratamiento asequibles y de atención inmediata, revolucionando la atención al paciente y el impacto en la sociedad.
Ampliando nuestro enfoque, aspiramos a desarrollar terapias con células CAR-T accesibles para diversos tipos de cáncer. Por ejemplo, estamos evaluando clínicamente ARI0002 para el mieloma múltiple positivo para BCMA y otras neoplasias de células B.
Sin embargo, el proceso de producción de estos medicamentos personalizados presenta desafíos. Implica transducir linfocitos T autólogos con vectores lentivirales (VLs) que contienen la secuencia CAR, todo ello bajo estrictas Normas de Correcta Fabricación (NCF) en instalaciones con salas blancas. Con la creciente demanda y las perspectivas futuras prometedoras, es imperativo escalar el proceso de producción de VL para atender a una población de pacientes más amplia mientras se reduce el coste.
Juntamente con Leitat, nuestro primer objetivo es implementar un sistema de producción de VLs en biorreactores cumpliendo NCF y con el fin de obtener una mayor calidad del producto. El segundo objetivo, consiste en validar la producción de la terapia CAR-T con estos nuevos VLs en el Hospital Sant Juan de Deu y Complejo Hospitalario y Universitario de Santiago. Esta expansión no solo aumentará la accesibilidad al tratamiento, sino que también impulsará los avances en terapias con células CAR-T y genéticas que utilizan VLs. En última instancia, nuestros esfuerzos tienen como objetivo impactar positivamente a los pacientes y la sociedad mejorando el acceso al tratamiento y optimizando los procesos de producción, aliviando así los costos para los sistemas de salud nacionales.
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