{"id":12051,"date":"2024-05-02T09:06:33","date_gmt":"2024-05-02T09:06:33","guid":{"rendered":"https:\/\/planescomplementariossalud.es\/?p=12051"},"modified":"2024-05-03T09:10:00","modified_gmt":"2024-05-03T09:10:00","slug":"nuevas-terapias-de-arnm-contra-las-enfermedades-raras","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/planescomplementariossalud.es\/gl\/nuevas-terapias-de-arnm-contra-las-enfermedades-raras\/","title":{"rendered":"NUEVAS TERAPIAS DE ARN CONTRA LAS ENFERMEDADES RARAS"},"content":{"rendered":"\n

El proyecto NanoARPAH, desarrollado por la Universidad de Santiago de Compostela (USC) y en colaboraci\u00f3n con el Instituto de Investigaci\u00f3n Sanitaria de Santiago de Compostela (IDIS), propone la utilizaci\u00f3n de una novedosa tecnolog\u00eda de entrega de ARNm para combatir enfermedades raras como la enfermedad de Hurler.<\/strong><\/p>\n\n\n\n

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Im\u00e1genes de microscopia electr\u00f3nica de barrido (SEM) de mucopolisac\u00e1ridos (MPS). (a) Fragmentos de MPS, (b) MPS de pel\u00edcula, (c), MPS fibrosos y (d) MPS esf\u00e9ricos, (e) MPS fibrosos y (f) MPS de pel\u00edcula. (a), (b) y (d) fueron recogidas en Pek\u00edn, China; (c) fue recogida en Pek\u00edn, China por Li et al. (2020), con permiso de Elsevier (N\u00famero de licencia: 5223390347409); (e) y (f) fueron recogidas en Hangzhou, China. <\/em><\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n\n\n\n

De acuerdo con la Organizaci\u00f3n Mundial de la Salud (OMS<\/a>), se define como enfermedad rara<\/strong> toda aquella patolog\u00eda que se presenta en menos de cinco personas por cada 10 mil habitantes. Actualmente, en el mundo se han identificado casi siete mil afecciones que pueden englobarse bajo esa definici\u00f3n, siendo una de las m\u00e1s peculiares \u2013 con solo una frecuencia de 1 en cada 100.000 nacimientos \u2013 el S\u00edndrome de Hurler.<\/strong>

UN TRASTORNO AUTOS\u00d3MICO RECESIVO<\/strong>
Esta afecci\u00f3n tan infrecuente se origina por la deficiencia de una enzima, la \u03b1-L-iduronidasa<\/strong><\/em>, cuya ausencia provoca m\u00faltiples afectaciones desde el nacimiento. Conocida tambi\u00e9n bajo las siglas MSP I, el S\u00edndrome de Hurler causa la acumulaci\u00f3n progresiva y excesiva de mucopolisac\u00e1ridos <\/strong>(mucosas) en las c\u00e9lulas del tejido conectivo, as\u00ed como en el hueso y en el cart\u00edlago, provocando en los pacientes que lo sufren un retraso en el desarrollo motor y mental, as\u00ed como m\u00faltiples deformidades en el esqueleto y, en la mayor parte de los casos, enanismo.

El d\u00e9ficit protagonista de este trastorno deriva de un trastorno autos\u00f3mico recesivo asociado al brazo corto del cromosoma 4: al no contar con los recursos gen\u00e9ticos necesarios, la enzima no se produce y las personas afectadas no disponen de la herramienta indispensable para romper las largas cadenas de mol\u00e9culas de az\u00facar (glucosaminoglucanos). Consecuentemente, estas mol\u00e9culas se acumulan en forma de mucosas, dando lugar a dificultades motrices y da\u00f1os en m\u00faltiples \u00f3rganos, incluyendo el coraz\u00f3n.<\/strong><\/p>\n\n\n\n

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Comparaci\u00f3n del almacenamiento lisosomal en los ri\u00f1ones, la membrana sinovial y la v\u00e1lvula mitral en una persona que padece S\u00edndrome de Hurler (MPS I) y otra que no. Fuente: Patricia I. Dickson, MD<\/em>.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n\n\n\n

LOS RETOS DEL REEMPLAZO ENZIM\u00c1TICO<\/strong>
A pesar de ser una patolog\u00eda descubierta a principios del siglo XX, concretamente en 1919 por Gertrud Hurler, <\/strong>este s\u00edndrome no cuenta con un tratamiento efectivo que termine con la afecci\u00f3n. Sin embargo, s\u00ed existen ciertos procedimientos que tienen el objetivo de mejorar las condiciones de vida<\/strong> de los pacientes, paliando algunos de los s\u00edntomas m\u00e1s inc\u00f3modos y molestos. Uno de ellos es el reemplazo enzim\u00e1tico, una t\u00e9cnica que sustituye la enzima ausente o da\u00f1ada por otra en perfecto estado.<\/strong>

No obstante, a pesar de que el reemplazo enzim\u00e1tico s\u00ed permite aumentar la movilidad articular por la disminuci\u00f3n de acumulaci\u00f3n de la mol\u00e9cula en las partes blancas, presenta ciertos retos significativos: la displasia \u00f3sea no mejora debido al alto peso molecular de la enzima, lo que dificulta el paso de la matriz intracelular del cart\u00edlago y el hueso. Adem\u00e1s, cuando el tratamiento se administra de forma intravenosa, se vuelve dif\u00edcil que la nueva enzima atraviese la barrera hematoencef\u00e1lica, dificultado su acceso a algunos tejidos y generando una respuesta inmune demasiado fuerte y agresiva.

NANOARPAH: UNA NUEVA ESPERANZA PARA EL S\u00cdNDROME DE HURLER<\/strong>
Con el objetivo de vencer esas barreras y desarrollar un tratamiento m\u00e1s efectivo contra esta enfermedad, nace el proyecto NanoARPAH, liderado por investigadores de la Universidad de Santiago de Compostela (USC<\/a>) y en colaboraci\u00f3n con el Instituto de Investigaci\u00f3n Sanitaria de Santiago de Compostela (IDIS<\/a>), como parte del Plan Complementario de Biotecnolog\u00eda Aplicada a la Salud en Galicia.<\/p>\n\n\n\n

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Imagen representativa del proyecto NanoARPAH<\/em><\/p>\n\n\n\n

Este proyecto plantea la aplicaci\u00f3n de una t\u00e9cnica novedosa de entrega de ARN mensajero (ARNm) para llevar a cabo en transporte de un ARN terap\u00e9utico que permitir\u00e1 la expresi\u00f3n de la prote\u00edna ausente en esta enfermedad. De esta forma, el paciente podr\u00eda contar con una herramienta para romper las cadenas moleculares de az\u00facar y evitar\u00e1 la acumulaci\u00f3n de estas en los tejidos, huesos y \u00f3rganos, previniendo los da\u00f1os derivados de ello.

NanoARPAH<\/a><\/strong> se implementar\u00eda siguiendo un esquema de dos fases. En una primera, se realizar\u00eda la s\u00edntesis, caracterizaci\u00f3n y formulaci\u00f3n de esos nanoveh\u00edculos de ARNm; mientras que, en la segunda, se realizar\u00eda la evaluaci\u00f3n precl\u00ednica del procedimiento, tanto en un formato in vitro<\/em> como in vivo<\/em>. En su conjunto, el \u00e9xito del proyecto supondr\u00eda una aut\u00e9ntica revoluci\u00f3n terap\u00e9utica para los pacientes afectados por el s\u00edndrome.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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NUEVAS TERAPIAS DE ARN CONTRA LAS ENFERMEDADES RARAS<\/span> Ler m\u00e1is »<\/a><\/p>\n","protected":false},"author":15,"featured_media":12042,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"site-sidebar-layout":"default","site-content-layout":"","ast-site-content-layout":"default","site-content-style":"default","site-sidebar-style":"default","ast-global-header-display":"","ast-banner-title-visibility":"","ast-main-header-display":"","ast-hfb-above-header-display":"","ast-hfb-below-header-display":"","ast-hfb-mobile-header-display":"","site-post-title":"","ast-breadcrumbs-content":"","ast-featured-img":"","footer-sml-layout":"","theme-transparent-header-meta":"","adv-header-id-meta":"","stick-header-meta":"","header-above-stick-meta":"","header-main-stick-meta":"","header-below-stick-meta":"","astra-migrate-meta-layouts":"","ast-page-background-enabled":"default","ast-page-background-meta":{"desktop":{"background-color":"var(--ast-global-color-4)","background-image":"","background-repeat":"repeat","background-position":"center center","background-size":"auto","background-attachment":"scroll","background-type":"","background-media":"","overlay-type":"","overlay-color":"","overlay-gradient":""},"tablet":{"background-color":"","background-image":"","background-repeat":"repeat","background-position":"center center","background-size":"auto","background-attachment":"scroll","background-type":"","background-media":"","overlay-type":"","overlay-color":"","overlay-gradient":""},"mobile":{"background-color":"","background-image":"","background-repeat":"repeat","background-position":"center center","background-size":"auto","background-attachment":"scroll","background-type":"","background-media":"","overlay-type":"","overlay-color":"","overlay-gradient":""}},"ast-content-background-meta":{"desktop":{"background-color":"var(--ast-global-color-5)","background-image":"","background-repeat":"repeat","background-position":"center center","background-size":"auto","background-attachment":"scroll","background-type":"","background-media":"","overlay-type":"","overlay-color":"","overlay-gradient":""},"tablet":{"background-color":"var(--ast-global-color-5)","background-image":"","background-repeat":"repeat","background-position":"center center","background-size":"auto","background-attachment":"scroll","background-type":"","background-media":"","overlay-type":"","overlay-color":"","overlay-gradient":""},"mobile":{"background-color":"var(--ast-global-color-5)","background-image":"","background-repeat":"repeat","background-position":"center center","background-size":"auto","background-attachment":"scroll","background-type":"","background-media":"","overlay-type":"","overlay-color":"","overlay-gradient":""}},"footnotes":""},"categories":[78],"tags":[184,206],"class_list":["post-12051","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-actualidad-gl","tag-galicia-gl","tag-nanofarmacos-gl"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/planescomplementariossalud.es\/gl\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/12051","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/planescomplementariossalud.es\/gl\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/planescomplementariossalud.es\/gl\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/planescomplementariossalud.es\/gl\/wp-json\/wp\/v2\/users\/15"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/planescomplementariossalud.es\/gl\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=12051"}],"version-history":[{"count":4,"href":"https:\/\/planescomplementariossalud.es\/gl\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/12051\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":12074,"href":"https:\/\/planescomplementariossalud.es\/gl\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/12051\/revisions\/12074"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/planescomplementariossalud.es\/gl\/wp-json\/wp\/v2\/media\/12042"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/planescomplementariossalud.es\/gl\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=12051"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/planescomplementariossalud.es\/gl\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=12051"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/planescomplementariossalud.es\/gl\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=12051"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}