{"id":17128,"date":"2024-10-02T13:57:12","date_gmt":"2024-10-02T13:57:12","guid":{"rendered":"https:\/\/planescomplementariossalud.es\/?p=17128"},"modified":"2025-06-16T13:01:07","modified_gmt":"2025-06-16T13:01:07","slug":"ml-ii_vectores-arnm","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/planescomplementariossalud.es\/eu\/ml-ii_vectores-arnm\/","title":{"rendered":"ML-II_Vectores ARNm"},"content":{"rendered":"\n
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Desarrollo de un posible tratamiento avanzado para la enfermedad Mucolipidosis tipo II-III.<\/h2>\n<\/div>\n<\/div>\n\n\n\n
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LINEA DE ACTUACI\u00d3N 5:<\/strong> DESARROLLO DE NANOF\u00c1RMACOS, BIODISTRIBUCI\u00d3N, TOXICIDAD Y ACCIONES TERAP\u00c9UTICAS EN MODELOS DE PATOLOG\u00cdA.

Palabras clave:<\/strong> Errores cong\u00e9nitos del metabolismo, Metabolopatias, Enfermedades lisosomales, Mucolipidosis tipo II-III
Coordina:<\/strong> Fundaci\u00f3n P\u00fablica Galega Instituto de Investigaci\u00f3n Sanitaria de Santiago de Compostela
Participa:<\/strong> Universidad de Santiago de Compostela (USC) (Galicia); Instituto de Investigaci\u00f3n de Vall d\u2019Hebron (VHIR) (Catalu\u00f1a); Consorcio Centro de Investigaci\u00f3n Biom\u00e9dica en Red de Bioingenier\u00eda, Biomateriales y Nanomedicina (CIBER-BBN) (Galicia).
Persona de contacto:<\/strong> Dr. Jos\u00e9 Victor \u00c1lvarez Gonz\u00e1lez (Jose.victor.alvarez.gonzalez@sergas.es)<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n\n\n\n

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Las Mucolipidosis (ML) son enfermedades raras de dep\u00f3sito lisosomal, de las que hay 4 subtipos. Los subtipos II y III se deben a mutaciones en el gen GNPTAB que causan una deficiencia de la enzima N-acetilglucosamina fosfotransferasa. Tienen afectaci\u00f3n multisist\u00e9mica con retraso grave del desarrollo, sobre todo en a ML II. En el momento actual no disponen de tratamiento.<\/p>\n\n\n\n

Con este proyecto se pretende dar un paso adelante desarrollando una terapia g\u00e9nica no viral para ML II y III. El objetivo principal es encapsular ARNm en sistemas lip\u00eddicos nanoestructurados complejos (SLN) que constan de una estructura interna matricial sensibles al pH, y otras alternativas de sistema sistemas l\u00edpidos y nanopart\u00edculas de gelatina (no lip\u00eddicas). Para ello se vehiculizar\u00e1 ARNm con el fin de ser liberado en el citoplasma celular, formar la prote\u00edna N-acetilglucosamina fosfotransferasa y alcanzar el ret\u00edculo endoplasm\u00e1tico, de todas estas formulaciones se estudiar\u00e1n su caracterizaci\u00f3n fisicoqu\u00edmica y biofarmac\u00e9utica.<\/p>\n\n\n\n

Se analizar\u00e1 su capacidad de internalizaci\u00f3n y transfecci\u00f3n, y se evaluar\u00e1 la toxicidad y eficacia en c\u00e9lulas procedentes de pacientes afectos. los estudios se har\u00e1n a trav\u00e9s de t\u00e9cnicas de imagen, gen\u00e9ticas y prote\u00f3micas. Adem\u00e1s, se llevar\u00e1n a cabo estudios farmacocin\u00e9ticos y distribuci\u00f3n en tejidos, empleando modelos animales de ratones C57BL\/6J-Lysetem1Janc\/J, Los estudios se realizar\u00e1n empleando t\u00e9cnicas de imagen molecular no invasivas como las t\u00e9cnicas de microPET\/CT.<\/p>\n\n\n\n

La propuesta se trata de un estudio traslacional en el que participan investigadores de diferente \u00e1mbitos y formaci\u00f3n. Para su consecuci\u00f3n contamos con investigadores de la Unidad de Enfermedades Metab\u00f3licas y de Prote\u00f3mica  del Instituto de Investigaci\u00f3n Sanitaria de Santiago de Compostela<\/a>,  investigadores de la facultad de farmacia y de la plataforma de imagen de la Universidad de Santiago de Compostela,  adem\u00e1s del  grupo de investigaci\u00f3n del Instituto de Investigaci\u00f3n y del hospital de Vall d\u2019Hebron en Barcelona.<\/p>\n\n\n\n

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